10年尝试，经历鼠猴猪，现在胜出的竟然是猪？
小鼠，是最常见的动物模型，已被广泛地用于研究人类疾病机理和寻找临床治疗方法。但本次研究的共同作者李晓江发现，表达突变基因的神经退行性疾病小鼠模型，并不能表现出像病人脑中一样的典型神经细胞死亡的重要病理特征。许多有治疗效果的药物在小鼠模型中有效，在临床上对病人往往无效。于是，科学家开始把目光转移到大动物身上。
而早在2008年，李晓江和同为人类遗传学教授的夫人李世华（Shi Hua Li）在美国Emory大学合作者的支持下，通过将外源性的突变基因引入到猕猴的体内，成功地建立了世界首例转基因亨廷顿病猴模型。在该模型中，可以明显地观察到相应的病理特征和行为变化。但是，表达外源性致病基因片段的毒性过强，实验中的转基因猴子基本在出生后较短时间内死亡，同时无法传代。因此，没有办法达到筛选治疗疾病的药物的目的。
最终，他们找到了现在的试验对象——猪。研究团队通力合作经过4年的努力，利用基因编辑（CRISPR/Cas9）技术，精准地将人突变的亨廷顿基因插入猪的HTT内源性基因中，并通过体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型。
